Einführung eines wirksamen Compassionate Use-Verfahrens in Polen für Patienten mit seltenen und ultrararen Erkrankungen

Gegenstand der Petition

Wir ersuchen um legislative und organisatorische Maßnahmen zur Schaffung eines wirksamen, transparenten und zugänglichen Systems in Polen, das die Anwendung von Compassionate Use-Therapien bei Patienten mit seltenen und ultrararen Erkrankungen ermöglicht, für die keine zugelassene wirksame Behandlung existiert.

Begründung

Wir sind eine Familie mit einem Kind, das an einer ultrararen mitochondrialen Erkrankung mit einer SCO2-Genmutation leidet.

Mitochondriale Erkrankungen sind eine Gruppe schwerer, fortschreitender Störungen, bei denen die Funktion der Mitochondrien, die für die Energieproduktion in Zellen verantwortlich sind, gestört ist. In vielen Fällen, einschließlich solcher, die mit Genmutationen zusammenhängen, die die Funktion der Mitochondrien betreffen, haben Patienten keinen Zugang zu einer zugelassenen kausalen Therapie.

Das Kind, auf das sich diese Petition bezieht, befindet sich aufgrund des schweren Krankheitsverlaufs derzeit auf der Intensivstation. Trotz der Anwendung verfügbarer Behandlungsmethoden bleibt sein Zustand sehr ernst.

Wenn die standardmäßigen Therapiemöglichkeiten begrenzt sind, sollten Familien von Patienten mit ultrararen Krankheiten die Möglichkeit haben, alternative Behandlungsmethoden individuell bewerten zu lassen, wenn wissenschaftliche Hinweise dafür sprechen.

Eine dieser potenziellen Therapien ist Elesclomol, ein Medikament, das im Zusammenhang mit verschiedenen mitochondrialen Störungen untersucht wird. Wissenschaftliche Publikationen weisen auf seine potenzielle Bedeutung bei Störungen des Kupferhaushalts in Mitochondrien und der Funktion des Komplex IV der Atmungskette hin.

Derzeit können Patienten mit ultrararen Krankheiten auf erhebliche Barrieren beim Zugang zu Therapien stoßen, die außerhalb der Standardbehandlung liegen, selbst wenn es wissenschaftliche Hinweise, Interesse des Herstellers und Bereitschaft zur individuellen medizinischen Bewertung gibt.

Wir fordern nicht die automatische Zulassung von Therapien ohne Sicherheitsbewertung.

Wir fordern nicht die Ersetzung von ärztlichen Entscheidungen oder geltenden Verfahren.

Wir fordern die Schaffung eines klaren und realistischen Weges, der Ärzten und Patienten die Berücksichtigung von Compassionate Use-Therapien in Situationen ermöglicht, in denen:

• der Patient an einer schweren, fortschreitenden Krankheit leidet,
• keine zugelassene wirksame Behandlung verfügbar ist,
• wissenschaftliche Hinweise auf potenzielle Vorteile hinweisen,
• potenzielle Vorteile und Risiken individuell bewertet werden können.

Bei ultrararen Erkrankungen spielt Zeit eine besonders wichtige Rolle. Das Fehlen einer schnellen Überprüfung des individuellen Zugangs zu potenziellen Therapien kann den Verlust der Behandlungsoptionen bedeuten.

Maßnahmen der Familie

Die Familie des Kindes plant auch die Gründung einer Stiftung, die Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen unterstützt, Wissen über diese Krankheiten fördert und wissenschaftliche Aktivitäten bei der Suche nach neuen therapeutischen Möglichkeiten unterstützt.

Ein geplanter Ansatz besteht darin, die Organisation und Durchführung wissenschaftlicher Studien zu unterstützen, einschließlich präklinischer Studien, die eine bessere Bewertung des potenziellen Einsatzes neuer Therapien wie Elesclomol bei bestimmten mitochondrialen Störungen ermöglichen.

Wir fordern

1. Die Schaffung eines wirksamen und transparenten Compassionate Use-Verfahrens in Polen für Patienten mit seltenen und ultrararen Erkrankungen.

2. Die Möglichkeit des individuellen Zugangs zu Medikamenten, die sich in der klinischen Prüfung befinden oder vielversprechende wissenschaftliche Ergebnisse haben, nicht nur in lebensbedrohlichen Situationen, sondern auch bei tödlichen, fortschreitenden Erkrankungen ohne zugelassene wirksame Behandlung, wenn wissenschaftliche Hinweise auf potenzielle Vorteile für den Patienten hinweisen und die potenziellen Vorteile die möglichen Risiken übersteigen.

3. Die Erarbeitung klarer Richtlinien für medizinische Einrichtungen und Ärzte zur Anwendung von Compassionate Use-Therapien.

4. Die Schaffung eines schnellen Bewertungsweges für individuelle Fälle von Patienten mit seltenen und ultrararen Erkrankungen, bei denen Zeit von entscheidender Bedeutung sein kann.

5. Die Durchführung legislativer und organisatorischer Maßnahmen, die den Zugang zu innovativen Therapien ermöglichen, unter Einhaltung der Sicherheitsprinzipien für Patienten.

Appell

Diese Petition betrifft nicht nur ein einzelnes Kind.

Sie betrifft alle Patienten, die unter seltenen und ultrararen Erkrankungen leiden, für die derzeit keine wirksamen zugelassenen Therapien existieren.

Wir stellen die Entscheidungen der Ärzte oder deren Engagement in der Patientenversorgung nicht in Frage. Wir weisen auf ein systemisches Problem hin.

In Polen gibt es Verfahren zur Beendigung von Behandlungen, wenn diese keine erwarteten Vorteile mehr bringen. Gleichzeitig haben Familien von Patienten mit ultrararen Krankheiten oftmals keine reale Möglichkeit, von Compassionate Use-Therapien zu profitieren, selbst wenn es wissenschaftliche Beweise, Interesse des Arzneimittelherstellers und die Möglichkeit einer individuellen medizinischen Bewertung gibt.

Wir bitten darum, diesen Zustand zu ändern. Kein Patient, der an einer schweren, fortschreitenden und tödlichen Krankheit leidet, sollte aufgrund fehlender effektiver Wege zur Anwendung ihrer Beurteilung, der Möglichkeit einer individuellen Bewertung potenzieller Therapien beraubt werden.

Der Fortschritt der Medizin sollte Patienten nicht nur eine Standardversorgung bieten, sondern auch die Möglichkeit, verantwortungsvoll bewertete innovative Lösungen zu nutzen, wo die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft sind.

Mit freundlichen Grüßen

Sylwia Reszczyńska-Kopeć
Agnieszka Momot